Sma Hastalığı Resmi Gazete

SMA nedir? Gen terapisi tedavisi nasıl? SMA ilaçları SGK karşılıyor mu? soruları gündem oldu. Resmi Gazete'de SMA hastalığına ilişkin ifadeler yer aldı.  'SMA nedir? Gen terapisi tedavisi nasıl? SMA ilaçları SGK karşılıyor mu? İlaçlar ne zaman?' sorularının yanıtlarını araştırmaya başladı. 

SMA ilaçları SGK karşılıyor mu? 

Cumhurbaşkanı Recep Tayyip Erdoğan, " SMA hastalarına ilaçlarının tüm tiplerini geri ödeme listesine dahil ettik. Karar alındı yakında Resmi Gazete'de yayımlanarak yürürlüğe girecek. Bu tip ilaçların ülkemizde yapılması asıl önceliğimizdir. İlaç sanayiini milli güvenliğimizin en önemli unsurlarından biri olarak görüyoruz. Geri ödeme kararının SMA hastalarına ve ailelerine hayırlı olmasını diliyorum." açıklamasını yapmıştı. 

SMA hastalarının ilaçları SGK tarafından karşılanmaktadır. Konuyla ilgili SGK'dan yapılan açıklamada ise "SMA hastalarımızın tedavisinde kullanılan SUT’a tabi ilaçların erişimi ile ilgili konu çözüme kavuşmuştur." ifadeleri kullanıldı.

Resmi Gazete'de yayınlandı

SMA Tip-1, Tip-2 ve Tip-3 hastalarının ilaç giderlerinin SGK tarafından karşılanması için aranan kriterlere ilişkin tebliğ Resmi Gazete’nin mükerrer sayısında yayımlandı. Mükerrer sayısında yayımlanan tebliğde genetik, sitogenetik ve moleküler tetkiklere ilişkin düzenlemeler de bulundu. Düzenlemelere göre, SMA Tip-1 hastalığı tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli SGK tarafından tayin edilen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna dayanarak Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile SGK'nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek. İlaç Kullanım Onayı ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından ödenecek.

Gen tedavisi nedir?

SMA hastalığındaki gen tedavisi basit ama zor bir yönteme dayanır. Zolgensma’nın bileşeni milyarlarca virüs içerir. Bunlar zararsız virüslerdir.

Bu virüslerin kendi DNA’sı çıkartılmıştır ve yerlerine SMN1 geninin DNA dizisi yüklenmiştir (Buna transgen denir). SMN1 geni, SMA hastalarında eksik olan gendir.

Özetle, virüs hastada olmayan SMN1 geninin hastaya aktarılmasına yarar.

"Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ" Resmi Gazetede yayımlandı.

Resmi Gazetenin mükerrer sayısında yayımlanan tebliğde, genetik, sitogenetik ve moleküler tetkiklere ilişkin düzenlemeler yer aldı.

Tebliğde, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığına ilişkin düzenlemeler de bulundu.

Buna göre, SMA Tip-1 hastalığı tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden "Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile SGK'nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek.

"İlaç Kullanım Onayı"nın ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından bedeli karşılanacak.

"Nusinersen Sodium" etken maddesini içeren ilacın, tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin "multidisipliner" bir yaklaşımla sunulabileceği kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde kurumca bedeli karşılanacak.

SMA TİP-1 İÇİN KRİTERLER

SMA Tip-1 hastalığında ilaç bedelinin SGK tarafından karşılanması için hastaların sağlaması gereken kriterler tebliğde şöyle sıralandı:

"Genetik ve klinik olarak SMA Tip-1" tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek 'İlaç Kullanım Onayı' bulunmalıdır.

Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha küçükken başlamış olmalıdır.

Bu kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır.

İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilecek ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA'dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5'inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.

Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."

SMA TİP-2 VE TİP-3 HASTALARINDA ARANAN KRİTERLER

Tebliğde, SMA Tip-2 ve Tip-3 hastalarında aranan kriterlere de yer verildi.

Buna göre, genetik ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı, ortopedi ve travmatoloji ya da beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" bulunacak.

Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha büyükken başlamış olacak.

İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanacak.

Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmayacak.

BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekecek.

Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmayacak.

Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olacak ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmayacak.

Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının "İlaç Kullanım Onayı"nda belirtilmiş olması gerekecek.

Hastalarda bu kriterlerin tamamının sağlanması halinde ilaç bedeli kurumca karşılanacak.

"Nusinersen Sodium" pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63'üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklinde uygulanacak. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanacak.

İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri SGK tarafından karşılanacak.